发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2023-12-15

简要介绍：

SMA 是一种罕见的遗传性疾病，对于减缓疾病进展的有效治疗方法的需求尚未得到满足。

临床证据表明，利司扑兰可改善 1 至 3 型 SMA 的运动功能。有一些证据表明，服用利司扑兰的 1 型 SMA 患者寿命更长。还有一些证据表明利司扑兰可能对症状前 SMA 患者有效。但没有直接证据将利司扑兰与 1 型 SMA 的常规治疗进行比较。尽管利司扑兰可能具有长期益处，但没有长期证据，因此这是不确定的。

成本效益估计高于 NICE 通常认为可接受的 NHS 资源使用水平。因此，不建议 NHS 常规使用 risdiplam。但由于 SMA 有效治疗的需求尚未得到满足，因此通过管理访问协议推荐利司扑兰，同时收集更多数据以解决证据中的不确定性。

2023 NICE指南：利司扑兰治疗脊髓性肌萎缩症【TA755】.pdf