发布机构：

国家药品监督管理局药品审评中心

发布日期：

2024-07-30

简要介绍：

近年来，在国家政策激励和监管改革的持续推动下，中国罕见病药物研发持续增长未来可期。截至2024年3月，国内已有30余款用于罕见病的基因治疗产品获得临床试验默示许可。为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》，现予以解读，为业界提供参考。

《罕见病基因治疗产品临床试...技术指导原则(试行)》解读.pdf

相关文章：

罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）