发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2023-12-13

简要介绍：

α-甘露糖苷症是一种极其罕见和严重的疾病，严重影响患者及其家人和照护者的生活质量。在这项评估中，该公司要求velmanase alfa仅用于18岁以下的人以及在治疗期间年满18岁的人。这并不包括它所授权的所有人。

临床试验证据表明，velmanase - alfa可能会改善α -甘露酸菌病患者的行走、爬楼梯和肺活量等功能以及生活质量。但这些益处的大小和性质是高度不确定的，因为这种疾病极其罕见，这使得证据的收集变得困难。

对于velmanase alpha来说，最可能的成本效益估计是在高度专业化的服务环境中，人们认为物有所值。虽然经济模型存在一些不确定性，但考虑到所有证据和影响决策的因素，建议使用velmanase alpha。

2023 NICE 高度专业化的技术指南：Velmanase alfa用于治疗α-甘露糖苷症 [HST29].pdf