为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价，促进罕见病药物的研发，国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技···
为指导在罕见病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法，提高罕见病药物研发效率，国家药品监督管理局药品审评中心组织···
为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》，现予以解···
近年来，随着医药行业对罕见病药物研发热情不断增加，我中心收到多个罕见病基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范罕见病基因治疗产品的···
PIK3CA相关疾病包括许多罕见和极度罕见的疾病，这些疾病是由体细胞遗传变异引起的。包括PIK3CA相关过生长谱(PROS)、PIK3CA相关血管畸形和PIK3CA相关非···
