近年来,国家药品监督管理局药品审评中心收到多个地中海贫血基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范该类临床试验设计,国家药品监督管理局药品审评中心起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》,现形成征求意见稿。征求意见时限为自发布之日起1个月。

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《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿) 》征求意见反馈表.docx

《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿) 》起草说明.pdf

《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿) 》.pdf