为指导和规范该类临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》，现形成征求意见稿。征求意见···

关于exagamglogene autotemcel (Casgevy)用于 12 岁及以上输血依赖型 β 地中海贫血患者的循证建议。

地中海贫血综合征是一系列疾病，从严重的输血依赖病症到更为多变的病症。本文主要针对地中海贫血综合征患者受孕和妊娠的管理提供指导建议。