近日，澳大利亚生物技术公司Mesoblast在官网资讯中公布了其间充质基质细胞（MSC）疗法Ryoncil的定价，即单次输注价格为19.4 万美元（与体重无关），整个疗程需要8次输注（Ryoncil 治疗儿童的推荐剂量为 2×10 6 MSC/kg体重静脉输注，每周两次连续4周），意味着全疗程费用高达155.2万美元（以最新汇率计，折合人民币约1130.15万元），至此，Ryoncil也成为了目前全球最昂贵的干细胞药物。

移植物抗宿主病（aGVHD）是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一，具体而言，GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD分为急性 GVHD（aGVHD）、慢性 GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。有相关数据显示，SR-aGvHD作为异基因造血（血液）干细胞移植的严重并发症，治疗费用在移植后12个月内可超250万美元，且死亡病例的治疗费较存活者高出180万美元。因此，急需有效的疗法挽救生命，并减少医疗支出。

2024年12月，Ryoncil曾获得美国FDA批准上市，用于治疗2个月及以上的儿童患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），成为首个获得FDA批准的MSC疗法。在一项针对54名患有SR-aGVHD的儿童患者（其中89%为C级/D级疾病）的III期临床试验中，数据显示，Ryoncil的总缓解率（ORR）在治疗第28天时达到了70%，4年生存率达到49%，仅有14%的患者死于aGvHD。

尽管Ryoncil的定价在业界看来属“天价”，但Mesoblast方面表示，Ryoncil的定价是基于经济学模型推算得出的，综合考虑了药物的长期生存收益、成本抵消以及患者生活质量提升等多方面因素。根据健康经济学模型评估，使用Ryoncil治疗的患者，其总收益（包括长期生存收益、成本抵消和成本节约）预计在320万至410万美元之间。这意味着，尽管初期治疗费用高昂，但从长远来看，Ryoncil可能为患者和社会带来显著的经济效益。

同时，为了提升药物可及性，Mesoblast方面已经采取了一系列措施，包括建立了一个名为MyMesoblast的综合性患者服务中心，旨在协助患者和医疗机构获取保险覆盖、经济援助以及准入计划。此外，Mesoblast还正在与美国排名前45的移植中心合作，这些中心承担了美国80%的儿童移植手术。

值得注意的是，尽管Ryoncil在美国的价格高昂，但干细胞药物在全球市场的定价策略并非一成不变。以日本为例，Ryonci的日本版Temcell的单疗程8次注射总价约为40万元人民币（约5.7万美元），远低于美国的定价。有业内人士分析指出，该策略也为国内新近获批的干细胞疗法艾米迈托赛注射液提供了定价参考，若艾米迈托赛采用类似策略，结合国内生产成本优势，可能将价格压缩至30万-50万元/疗程，此定价既能维持药企利润，又可借助“中美日价格差”打造市场卖点。

另有报道称，艾米迈托赛的定价方案目前正在与医保部门磋商，单次治疗或定在12-15万元，完整疗程（通常需3-4次）总价约40-60万元，仅为美国价格的4%-5%。此外，企业计划推出“疗效分期付款”模式，即患者先支付基础费用，治疗无效可申请部分退款。分析人士指出，中国干细胞药物市场的定价策略也将受到多重因素的交织影响，包括生产成本、政策导向、市场需求以及国际比较等。

今年1月，铂生卓越的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）获得国家药监局批准上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，该产品也是国内首款获批上市的干细胞疗法。

近年来，干细胞治疗已成为全球医药发展聚焦的前沿和热点。据弗若斯特沙利文数据预测，2023年全球干细胞来源细胞疗法产品的市场规模为1亿美元，预计到2027年将达到27亿美元，2030年增长至114亿美元。而在中国，预计到2027年至2030年，干细胞来源细胞疗法产品市场将从14亿元增至180亿元，复合年增长率为137.2%。

基于广阔的市场发展前景，国内外众多企业纷纷布局干细胞药物领域。以国内为例，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的统计数据显示，近年来间充质干细胞新药申报数量迅速增长，研发进展持续加速。自2018年至2024年7月底，共有111个间充质干细胞新药的临床研究（IND）申请获得了受理，其中83个项目已成功获得IND批准，并有60个项目已正式进入临床试验阶段。