发布机构：

全球共识小组

发布日期：

2024-07-09

简要介绍：

骨髓纤维化（MF）是一种费城染色体（BCR::ABL1）阴性的骨髓增殖性肿瘤，其一个显著特征是骨髓中纤维组织的进行性沉积。MF 的临床表现通常包括脾肿大、血细胞减少（如严重贫血）和髓外造血。Janus 激酶抑制剂（JAKi）疗法，如芦可替尼（RUX）和菲卓替尼（FED），在缩小脾脏体积和改善症状方面已显示出显著的临床疗效，但它们可能会诱发与治疗相关的贫血和血小板减少症。其他 JAKi 药物选择包括帕瑞替尼（PAC），其于 2022 年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于患有 MF 和严重血小板减少症（血小板计数<50×109/L）的患者，以及莫米替尼（MMB），其分别于 2023 年和 2024 年获得 FDA 和欧洲药品管理局（EMA）批准用于患有 MF 和贫血的患者。MF 中 JAKis 的临床试验总结在参考文献中。

国家和国际上存在 MF 管理的指南；然而，仍然需要适用于日常临床实践的实用指导，特别是对于出现血细胞减少或当前治疗可能失败的患者。由于存在多种 MF 预后工具，情况变得更加复杂；因此，临床医生可能会发现疾病预后具有挑战性和令人困惑。此外，为了最大限度地提高试验数据的临床适用性，应考虑在现实世界 MF 患者群体的背景下资格标准的包容性。

认识到这些重大挑战，成立了一个国际专家共识小组，为医疗保健专业人员提供最佳实践建议，旨在补充但不取代现有的指南。

血细胞减少症患者常规临床实践中的骨髓纤维化管理：全球共识小组推荐意见.pdf