发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2024-03-20

简要介绍：

对于未接受 JAK 抑制剂治疗的中度至重度贫血成人的脾肿大或中度 2 级或高危骨髓纤维化症状的常用治疗方法是鲁索利替尼。对于服用鲁索利替尼的人来说，常规治疗是最好的治疗方法。

在本次评估中，该公司要求仅考虑将莫洛替尼用于患有中度 2 级或高危骨髓纤维化的患者。这并不包括获得许可的所有人。

莫洛替尼的作用方式与鲁索利替尼相似，并将提供给相同的人群。临床试验证据表明，对于未使用 JAK 抑制剂的患者，莫洛替尼可能与鲁索利替尼一样有效。成本比较表明，莫洛替尼在该人群中的成本与鲁索利替尼相似。

临床试验证据表明，对于服用鲁索利替尼的人来说，莫莫洛替尼可能会起到最佳的治疗作用。莫洛替尼在该人群中的成本效益估计处于 NICE 认为 NHS 资源可接受使用的范围内。

因此，对于患有中度 2 级或高危骨髓纤维化且伴有中度至重度贫血、未服用 JAK 抑制剂或服用过鲁索利替尼的成人，建议使用莫洛替尼。

2024 NICE 技术鉴定指南：莫洛替尼用于治疗骨髓纤维化相关的脾肿大或症状 [TA957].pdf