发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2024-06-19

简要介绍：

ATTR-CM 是一种可导致心力衰竭的渐进性疾病，但治疗方案仅限于控制症状和最佳支持治疗。氯苯唑酸是首个旨在治疗该疾病的 ATTR-CM 治疗药物。

主要临床试验的证据表明，与安慰剂相比，他法米迪可减少因影响心脏和血管的疾病而导致的死亡和住院。但尚不确定服用他法米迪的人能活多久以及服用多长时间。另一项研究的长期证据减少了这种不确定性。

氯苯唑酸最有可能的成本效益估计值在 NICE 认为可接受的 NHS 资源使用范围内。因此，建议使用氯苯唑酸。

2024 NICE 技术鉴定指南：氯苯唑酸用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素淀粉样变性 [TA984].pdf