2024 欧洲共识声明:脊髓性肌萎缩症的基因治疗(更新版)
发布机构:
国外神经内科相关专家小组(统称)
发布日期:
2024-07-08
简要介绍:
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传病,由SMN1基因双等位致病变异引起,以运动神经元丧失和进行性肌肉无力为特征。本文主要更新了脊髓性肌萎缩症的基因治疗共识声明,共达成了12项共识声明。
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