发布机构：

东南大学数字医学工程全国重点实验室附属中大医院耳鼻咽喉头颈外科

发布日期：

2024-03-01

简要介绍：

遗传性耳聋是一种常见的遗传性疾病，新生儿的发病率为1‰～3‰。患者终身携带致病突变，导致不可逆性耳聋，至今尚无临床可用的治疗药物。在部分遗传性耳聋动物模型中，基因治疗已被证实为潜在有效的治疗方法。国内外已开展了多项遗传性耳聋基因治疗的临床试验。其中，由东南大学附属中大医院牵头，联合国内多家医院成功开展的遗传性耳聋基因治疗临床试验，取得了显著的疗效，并积累了丰富的经验。为规范遗传性耳聋基因治疗并提供临床研究指导，全国多家医院的耳科专家讨论制定了遗传性耳聋基因治疗临床指南，内容涵盖了伦理审查、遗传性耳聋的诊断和入组标准、临床前准备、药物、疗效与安全性评估标准、术后言语康复等。本指南将为耳聋基因治疗的临床诊疗提供规范的理论和技术指导。

遗传性耳聋基因治疗临床指南.pdf